克隆某些可用于肿瘤治疗的目的基因，将目的基因在体外转染受体细胞，然后回输体内，或直接将目的基因体内注射，使目的基因在体内有效表达。

　　肿瘤的基因疗法不同于其他治疗方法，其原理是克隆某些可用于肿瘤治疗的目的基因，将目的基因在体外转染受体细胞，然后回输体内，或直接将目的基因体内注射，使目的基因在体内有效表达，增强体内抗肿瘤作用或改善肿瘤微环境增强抗肿瘤免疫力。

　　目前常用的抗肿瘤基因治疗目的基因有：细胞因子基因(如编码IL-2～12、IFN、TNF、CSF等细胞因子基因)，肿瘤抗原基因(如编码MAGE、CEA等的基因)，MHC基因，协同刺激分子基因(如编码B7、CD54、LFA-3等的基因)，肿瘤自杀基因(如TK、CD基因等)，肿瘤抑癌基因(如RB基因、P53基因等)。

　　常采用的受体细胞有：

　　1.体外培养细胞 淋巴细胞(以T淋巴细胞为主、LAK、TIL细胞等)，巨噬细胞，造血干细胞，成纤维细胞，肿瘤细胞，其他细胞。

　　2.体内细胞。

　　常采用的转导基因方法：

　　1.离体法 将目的基因转染或转导体外培养受体细胞，离然后回输体内。离体的转导基因方法包括：①非病毒转导法：DNA—磷酸钙共沉淀法、显微注射等。②病毒介导法：常用逆转录病毒、腺病毒、疱疹病毒、痘苗病毒等作为基因载体。

　　2.直接体内法 将目的基因表达载体(如质粒等)，直接注射体内(如基因枪、DNA直接体内注射)，使之在体内细胞中有效表达。肿瘤基因疗法正从实验进入临床阶段。