新型基因疗法可对艾滋病病毒有长期免疫力

美国研究者们最近发现了一种全新的基因疗法，它基于改造自体造血干细胞，有望为抗击艾滋病病毒提供持久的免疫力。这项成果由加利福尼亚大学洛杉矶分校斯科特基钦实验室等机构公布，并已在《科学公共图书馆病原体》杂志上发表。

这种名为嵌合抗原受体Ｔ细胞（ＣＡＲ－Ｔ）的疗法，不仅能够有效识别和消灭艾滋病病毒，更重要的是，它能在生物体内持续存在超过两年时间。对于现有的“鸡尾酒疗法”，虽然能够抑制艾滋病病毒的复制和延缓疾病进程，却无法完全清除病毒，患者需要终身服药。而新的基因疗法则致力于提高患者自身的免疫力，让ＣＡＲ－Ｔ细胞在体内长期“巡逻”，一旦潜伏的病毒出现就及时清理，为治疗艾滋病提供新的可能。

具体来说，研究人员通过对自体造血干细胞进行基因改造，让分化出的ＣＡＲ－Ｔ细胞表达含有ＣＤ４分子的融合蛋白。当这个融合蛋白结合艾滋病病毒时，ＣＡＲ－Ｔ细胞就会被激活，从而清除病毒和被感染的细胞。在灵长类动物豚尾猴的实验中，研究人员发现基因改造过的自体干细胞可以长期存活在中，没有排斥现象，并分化成具有抗艾功能的ＣＡＲ－Ｔ细胞。

论文共同第一作者、加州大学洛杉矶分校助理研究员甄安洁表示，实验结果显示，即使在中断“鸡尾酒疗法”后，这些经过改造的ＣＡＲ－Ｔ细胞仍然能发挥明显的抑制病毒的作用。这不仅对艾滋病治疗有重要意义，而且为癌症的ＣＡＲ－Ｔ免疫疗法提供了指导。甄安洁还指出，虽然使用干细胞改造免疫力的研究还处于初期阶段，但这一研究为未来其他干细胞免疫研究（比如针对癌症）奠定了基础。

值得一提的是，ＣＡＲ－Ｔ疗法是近年来发展迅速的一种新兴疗法。美国监管机构今年已批准两种此类疗法用于治疗癌症，被认为开辟了癌症治疗的新篇章。随着研究的深入和技术的不断进步，我们有理由期待这种基于改造自体造血干细胞的基因疗法在未来为艾滋病和癌症等疾病的治疗带来更大的突破。