SMA药品供应体系覆盖中国31个省、市、自治区

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的神经肌肉遗传疾病，在中国，它已经成为罕见病中的典型案例，受到广泛关注与政策支持。得益于多方努力，包括部门、慈善机构以及患者组织的协作，SMA诊疗现状发生了显著的变革。中国初级卫生保健基金会胡宁宁副理事长在接受采访时强调了这一群体在医保政策中的实际获益。

在SMA健康中国行公益庆典暨患者援助三周年纪念活动上，记者了解到了一系列振奋人心的消息。近年来，随着诊疗水平的提高和药品供应体系的完善，SMA患者的治疗状况有了极大的改善。特别是全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液的成功引入，让中国SMA患者结束了“无药可用”的历史。如今，这种药物已经覆盖了中国大部分地区的罕见病患者，成为SMA患者治疗道路上的重要里程碑。但即便有了治疗药物，经济负担依然是影响患者接受治疗的主要原因。幸运的是，随着医保政策的调整与完善，诺西那生钠注射液被正式纳入医保目录，为SMA患者带来了实实在在的福利。中国初级卫生保健基金会也启动了患者援助项目，通过一系列SMA关爱和支持项目解决患者的药品可及性问题并帮助他们树立治疗信心。

SMA是一种常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病，在新生儿中的发病率约为万分之一。患者面临着运动、呼吸等功能的障碍，病情严重时甚至威胁生命。如果不接受治疗或缺乏呼吸、营养支持，许多SMA患儿的生存期可能不超过两岁。他们面临着严重的生理和心理挑战，需要依靠轮椅和呼吸机维持生命。他们的生活质量受到严重影响，需要家人日夜陪伴和照顾。一些患儿甚至频繁进出重症监护室（ICU）。有效的治疗和药物选择对SMA患者来说至关重要。