美国FDA批准首个PI3K抑制剂用于晚期乳腺癌

在五月末的阳光照耀下，美国食品药品监督管理局（FDA）迎来了一项重大决策。经过严格的评估和审议，FDA批准了一种名为Alpelisib的片剂与内分泌治疗药物氟维司群携手，为特定类型的乳腺癌患者带来了治疗的新希望。

这一组合治疗特别针对携带PIK3CA基因突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的晚期或转移性乳腺癌患者。这些患者群体在内分泌治疗的过程中或之后，病情往往会出现进展，而Alpelisib的获批，为他们提供了新的治疗选择。

药物评估和研究中心血液学与肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士强调，Alpelisib是首个在这一特定领域显示出临床意义的PI3K抑制剂。这一重大突破对于全球乳腺癌患者来说，无疑是一缕希望的曙光。

PIK3CA基因的突变在HR阳性、HER2阴性的乳腺癌患者中约占了40%。早期的研究试验已经表明，Alpelisib具有很强的抗肿瘤活性。而这一成果的诞生，主要得益于SOLAR-1试验的卓越成果。该研究结果曾在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）的年会上被隆重报告，并随后被发表在《新英格兰医学杂志》上。

SOLAR-1是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，纳入了大量晚期乳腺癌患者。这些患者在内分泌治疗的道路上遭遇困境，病情出现了进展。试验根据患者的肿瘤组织中的PIK3CA基因突变状态，将患者分为两个队列。结果显示，对于携带PIK3CA基因突变的患者，Alpelisib联合氟维司群的治疗方案显著延长了无进展生存期（PFS），并且总缓解率（ORR）也有显著的提升。

对于没有PIK3CA基因突变的患者，Alpelisib并没有观察到明显的临床获益。这也提醒我们，针对特定的基因类型和病情状况，精准医疗的重要性不言而喻。

值得一提的是，Alpelisib的使用并非没有风险。常见的副作用包括血糖升高、肌酐水平升高、皮疹等。FDA强调，在使用Alpelisib时，医疗人员需要密切监测患者的反应，特别是对于可能发生严重皮肤反应的患者。对于患有糖尿病的患者，也需要进行血糖的监测和控制。

FDA对Alpelisib的使用提出了明确的要求和建议。医疗人员在使用该药物时，必须遵循用药指南，确保药物的安全和有效使用。患者也需要充分了解药物的风险和利益，做出明智的治疗选择。

这一创新药物的获批，标志着乳腺癌治疗领域的一大进步。我们期待Alpelisib能够为广大乳腺癌患者带来更长久的生存期、更佳的生活质量，以及更多的治疗希望。我们也期待未来能有更多创新药物和研究成果，为癌症患者带来更多的福音。***首发于医学界肿瘤频道，未经版权方授权请勿转载。