利用CAR-T细胞疗法有望抵抗艾滋病感染
在深研之下,来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员,携手一群精英科研团队,成功研发出一种全新的策略,有望对病人自身的免疫系统细胞进行基因改造,以抵抗HIV病毒的侵袭。这一重大突破已在小鼠和体外培养的人细胞实验中初显成效,相关成果已经发表在PLoS Pathogens期刊。
在这场生命的较量中,被称为T细胞的白细胞扮演了至关重要的角色。一旦HIV病毒入侵,T细胞便挺身而出,担负起抵抗的重任。HIV病毒狡猾多变,善于利用各种手段躲避T细胞的追击。于是,一些科学家开始设想,能否通过对病人自身的T细胞进行基因改造,让它们变得更加强大,更有效地对抗HIV病毒。
尽管过去人们已经对T细胞进行过多次基因改造尝试,包括一种已经进行过临床试验的方法,但结果并不尽如人意,尚未有一种方法能够广泛应用于临床治疗。宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的Rachel Leibman博士和她的同事们,在这基础上取得了突破性的进展。
他们的新技术建立在早前临床试验的基础上,借助嵌合抗原受体(CAR)的力量,这是一种合成蛋白,能够导入T细胞,让它们变得更加强大。在治疗过程中,他们从病人的血液中提取T细胞,然后在实验室里进行基因改造,让它们表达HIV特异性的CAR,然后回输到病人体内,以攻击病毒。以前基于CAR的技术已经成功增强了T细胞对癌细胞的攻击能力。
近期CAR技术的进展让Leibman和她的同事们有了新发现。他们对之前临床测试的CAR蛋白进行了改进。这种新型CAR蛋白由多个片段组成,他们对这些片段进行了精细调整,以优化其性能。结果令人振奋,表达这种新型CAR的T细胞在实验室中阻止病毒在人细胞间扩散的效率比初始CAR提高了50倍以上。
这一成果不仅在实验室里得到了验证,而且在感染HIV的小鼠身上也展现出了强大的潜力。研究人员发现,经过基因改造的小鼠T细胞能够保护其他小鼠细胞免受HIV的攻击和清除。在接受抗逆转录病毒治疗的小鼠中,当治疗停止后,这些经过基因改造的T细胞能够延缓病毒的反弹。
这些发现为这种新型强化CAR的基因改造方法进入临床测试铺平了道路。如果这一方法能够成功的话,那么对于HIV患者来说无疑是一大福音。在不进行抗逆转录病毒治疗的情况下,这种方法有望让HIV处于控制之下。研究人员表示,“我们的数据表明,基因改造的T细胞能够在不进行抗逆转录病毒治疗的情况下控制病毒反弹。我们的下一步是将这一理念推进到临床试验中。”这场科研竞赛的胜利者将在未来的医疗领域中留下深刻的足迹。